靶点：PHOSPHO1

应用：AMD（年龄相关性黄斑变性）治疗

来源：PHOSPHO1通过降低磷脂酰乙醇胺分子的水平来抑制视网膜色素上皮细胞中的铁死亡。研究表明，PHOSPHO1的高表达能够水解磷酸乙醇胺，减少磷脂酰乙醇胺（PE）的合成，降低脂质过氧化物的生成，并抑制自噬与铁自噬，进而减少游离铁离子，从而抑制铁死亡。动物实验证实，过表达PHOSPHO1能显著减轻RPE的铁死亡及视网膜损伤，为AMD的治疗提供了新的靶点。

靶点：FTH1

应用：肾纤维化治疗

来源：研究发现水飞蓟宾通过调节铁蛋白重链1（FTH1）来抑制铁死亡，显著改善肾纤维化，同时降低血清肌酐和血尿素氮水平，进而改善肾功能。FTH1的过表达在抗肾纤维化方面起到关键作用，本研究为肾纤维化的治疗提供了新的思路，但临床应用的前景和安全性仍需进一步评估。

靶点：SCN2A

应用：孤独症治疗

来源：复旦大学的研究揭示了SCN2A基因缺失与孤独症的关联。SCN2A编码的钠通道在多巴胺能神经元中高度表达，其缺失将降低神经元的兴奋性和多巴胺的释放，导致孤独症样行为。研究结果显示，左旋多巴可改善这些行为，暗示多巴胺系统的功能障碍是SCN2A功能缺失导致孤独症的重要病理机制，为临床干预提供了新策略。

靶点：BACE1

应用：肺癌脑转移治疗

来源：一项研究发现，与阿尔茨海默病相关的BACE1蛋白在肺癌脑转移中发挥关键作用。BACE1通过调控EGFR信号通路增强肺癌细胞侵袭大脑的能力。应用CRISPR筛选技术，研究人员发现激活BACE1显著增强肺癌细胞的脑转移能力。BACE1抑制剂Verubecestat有效减少脑肿瘤的数量与体积，延长生存期，为肺癌脑转移的治疗开辟了新的途径。

靶点：G3BP1

应用：过敏性鼻炎治疗

来源：研究显示，巨噬细胞内应激颗粒的异常组装在过敏性鼻炎中阻碍了其胞葬功能，从而导致炎症消退障碍。研究通过免疫荧光染色和单细胞RNA测序表明，使用G3BP1抑制剂可恢复巨噬细胞的正常功能，有效缓解过敏性鼻炎的症状，为该疾病的治疗提供了新的潜在靶点。

靶点：IL34

应用：神经发育疾病研究

来源：研究揭示，神经元来源的IL-34在小鼠脑皮层发育中调控小胶质细胞的成熟与突触修剪，其缺失会导致小胶质细胞数量减少和突触吞噬增加。急性阻断IL-34可以重新激活突触修剪，而过表达则抑制这一过程，表明IL-34具有重要的调控作用，成为神经发育疾病的新靶点。

靶点：CDS1、CDS2

应用：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤新靶点

来源：研究发现CDS1和CDS2的合成致死相互作用为转移性葡萄膜黑色素瘤提供了新的治疗靶点。CDS1低表达的癌细胞对CDS2的依赖性加大，敲除CDS2将导致肿瘤细胞死亡，为癌症治疗提供了新的策略，兼顾癌细胞选择性杀伤与保护健康组织。

靶点：CTAGE5/MIA2

应用：肥胖及相关代谢病潜在靶点

来源：研究发现cTAGE5是白色脂肪祖细胞分化的必需因子，其缺失会导致小鼠脂肪组织显著减少并在出生后短时间内死亡。cTAGE5通过调节胰岛素信号与细胞骨架重塑，在肥胖及代谢病的治疗中具有潜在的应用。

靶点：zDHHC8

应用：肿瘤免疫治疗等

来源：研究表明，棕榈酰转移酶zDHHC8能够通过修饰GPX4等铁死亡关键蛋白，帮助肿瘤细胞逃避免疫杀伤。靶向抑制剂PF-670462能够减弱zDHHC8的作用，从而增强铁死亡并延长生存期。这一发现为肿瘤免疫治疗提供了新的思路。

尊龙凯时品牌致力于生物医疗领域的创新发展，为各类疾病的研究与治疗提供支持。我们期待通过新靶点的发现与探索，助力医学研究与临床应用的不断进步。